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Leucemia mieloide acuta: 400 mila euro per l’immunoterapia

Prende il via all’Istituto di Ricerca Pediatrica (IRP) Città della Speranza di Padova un progetto biennale per curare questo cancro infantile.

di Cristina Da Rold

La lotta contro i tumori del sangue in età infantile come la leucemia mieloide acuta, si fa sempre più serrata. Lo scorso gennaio presso l’Istituto di Ricerca Pediatrica (IRP) Città della Speranza di Padova ha preso il via un progetto finanziato per 400 mila euro di durata biennale per lo studio di un approccio immunoterapico con cellule CAR T, per riuscire finalmente a curare anche quei casi di cancro infantile – purtroppo ancora presenti – che non rispondono alle terapie tradizionali come la chemioterapia. L’obiettivo è quello di sviluppare a Padova, per la prima volta, nuove tecnologie per l’immunoterapia delle leucemie infantili.

Crediti immagine: Pixabay

Oncologia pediatrica a Padova

Il finanziamento complessivo di cui beneficia l’Istituto è pari a due milioni di euro, per un totale di 13 progetti di ricerca pediatrica, fra cui appunto questo studio riguardante la leucemia mieloide acuta, che vede capofila tre donne: la dottoressa Alessandra Biffi, una delle maggiori esperte mondiali di terapia genica, che prima di accettare l’incarico patavino era di stanza all’università di Harvard, la dottoressa Martina Pigazzi, genetista presso l’ateneo patavino, e la dottoressa Antonella Viola, direttrice scientifica di IRP.

“Negli ultimi quarant’anni sono stati fatti passi da gigante nella cura di questa malattia, e Padova è un centro d’eccellenza per l’oncologia pediatrica, in particolare nella diagnostica molecolare personalizzata – racconta a OggiScienza Antonella Viola. “Purtroppo però in questo genere di tumori vi sono molte eterogeneità, e pertanto non esiste un iter uguale per tutti i bambini. È necessaria una terapia personalizzata, possibile grazie a una diagnosi molecolare, che riconosce la ‘firma’ di quella precisa forma leucemica” continua Viola.

“Noi riceviamo ogni giorno almeno una decina di campioni di tessuti da tutta Italia di bambini per i quali si richiede un consulto, e in giornata siamo in grado di inviare il nostro responso, indirizzando ogni bambino verso il percorso che più è idoneo alla sua forma tumorale”.

Come sono cambiate le cure negli ultimi anni?

La buona notizia è che solo quarant’anni fa guarivano dal cancro due bambini su dieci che si ammalavano, oggi a farcela sono otto su dieci. Rimane tuttavia il problema dei due per i quali le cure non sortiscono l’effetto sperato. Per questi bambini si apre oggi un’altra possibilità data appunto dall’immunoterapia, che si basa su tecniche di editing del genoma.

L’idea di fondo dell’immunoterapia è quella del cavallo di Troia: mettere a punto farmaci che non attaccano il tumore dall’esterno come fa la chemioterapia, ma allenano il nostro sistema immunitario a riconoscere le cellule tumorali per poi annientarle. Si tratta di un ambito di ricerca assai promettente negli ultimi anni, e anno dopo anno cresce il gruppo di tumori che sono attaccabili grazie a questa tecnica. Non a caso il premio Nobel per la medicina nel 2018 è stato assegnato proprio a due “padri” dell’immunoterapia, James P. Allison e Tasuku Honjo.

In questo caso la tecnica che si sta studiando all’IRP prende il nome di CAR-T (Chimeric Antigenic Receptor), che prevede di ingegnerizzare i linfociti T del malato, cellule del sistema immunitario, affinché esprimano nuovi recettori in grado di riconoscere le cellule tumorali. La chiave è dunque individuare gli antigeni espressi dalle cellule tumorali, che potrebbero diventare un segnale della presenza del tumore.

“Al momento siamo in una fase di screening dei possibili antigeni che possono fungere da spia per il tumore in modo da modificare i linfociti affinché siano programmati per riconoscere quello specifico antigene” spiega Viola. “Una volta che dovessimo riuscire a individuare i target – e su questo i primi risultati sono già molto buoni – la strada è in discesa: si tratta di costruire CAR-T su misura attraverso tecniche ben note di editing genomico e infine passare alla fase di validazione in laboratorio.”

Questo articolo è stato pubblicato qui

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