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Cellule staminali: prime terapie sperimentali con cellule geneticamente modificate

È complicato fare il proprio lavoro quando ci si trova a dover continuamente cambiare rotta per via di ostacoli piazzati sul percorso, ma ciò non vuol dire che non sia possibile raggiungere comunque traguardi importanti.

Screengrab from "Genome Editing with CRISPR-Cas9" (MIT)

 Anzi, è quello che è sempre accaduto con la scienza, abituata a zigzagare tra i paletti ideologici che, neanche a dirlo, provengono principalmente dalle alte sfere religiose, ma che nonostante tutto non arresta i suoi progressi. Un esempio è quello della ricerca sulle cellule staminali, castrata in alcuni Paesi da legislazioni che impediscono di utilizzare la principale fonte di questo tipo di cellule: i pre-embrioni. In Italia il relitto della famosa legge 40 vieta esplicitamente la sperimentazione su di essi, ivi compresi quelli già prodotti e non impiantabili che non possono nemmeno essere distrutti.

Nel frattempo si studia comunque come intervenire con tecniche di ingegneria genetica per modificare il genoma nelle cellule di qualunque tipo, e molto promettente si sta rivelando il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9 che recentemente ha iniziato a essere sperimentato anche sulle cellule umane. È di questi giorni infatti la notizia che negli Stati Uniti è partita una sperimentazione basata su CRISPR-Cas9 su 18 volontari affetti da una patologia rara, l’amaurosi congenita di Leber, caratterizzata da una mutazione genetica che può portare l’individuo alla cecità a causa di una progressiva degenerazione dei fotorecettori della retina. La sperimentazione riguarda una particolare forma di questa malattia denominata Lca10, non trattabile con l’inserimento del gene RPE65 che risulta invece efficace in altre forme.

Si tratterebbe di uno dei primissimi trial clinici con cellule modificate geneticamente ma, chiaramente, non sarebbe la prima modifica di genoma umano con CRISPR-Cas9. Da tempo, infatti, sempre negli Usa si testa l’editing genetico di cellule umane da pazienti oncologici o affetti da malattie genetiche, che naturalmente saranno i primi futuri destinatari di questo tipo di trattamenti potenzialmente risolutivo. Sempre nella speranza che vengano progressivamente abbattute quelle barriere ideologiche che facendo leva su timori per lo più non giustificati, mediante descrizione di scenari distopici con laboratori come fabbriche di cloni umani, impediscono di sfruttare tecniche che, in particolare se utilizzate su staminali, potrebbero realmente risolvere molti problemi e non solo di tipo patologico. Basti pensare alla propaganda no-Ogm, secondo cui qualunque tipo di intervento genetico sulle piante, che pure potrebbe risolvere molti dei problemi alimentari e ambientali, sarebbe eticamente sbagliato.

Intendiamoci, non è che si voglia auspicare una sorta di Far West scientifico, è chiaro che una regolamentazione è necessaria ed è altrettanto chiaro che qualunque regolamentazione sarebbe in parte influenzata da questioni etiche. Ma la situazione attuale vede una prevalenza delle questioni etiche, soprattutto ideologiche, a scapito di argomentazioni scientifiche. Nel frattempo si muore. Di malattie e anche di fame. Un video realizzato da The Guardian, solo in inglese ma sottotitolato, spiega in pochi minuti il funzionamento della tecnica CRISPR-Cas9 e spiega anche perché sarebbe un errore non proseguire nella ricerca in questo senso, pur con tutte le opportune limitazioni del caso. Perché l’ideologia applicata non cura le persone. L’ideologia religiosa è quella che le persone piuttosto le uccide, come nel caso delle minacce dei talebani in Pakistan a chi pratica le vaccinazioni anti-polio. E a chi suona musica a volume troppo alto.

Massimo Maiurana

Questo articolo è stato pubblicato qui

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