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Cellule staminali per la sclerosi multipla: le nuove prospettive

Al San Raffaele un nuovo studio clinico e risultati promettenti in laboratorio su una proteina che ridurrebbe l'attività infiammatoria.

di Cristina Da Rold 

Da circa 15 anni i ricercatori hanno notato che trapiantando cellule staminali neurali negli animali, queste ultime sortivano in loro un effetto benefico, portando a una remissione molto significativa della malattia, a tal punto che animali già paralizzati riuscivano a riprendere a camminare. Le direzioni della ricerca scientifica intorno a questo fenomeno negli anni sono state due: primo, capire se lo stesso risultato fosse riscontrabile anche nell’uomo e secondo quali fossero i meccanismi coinvolti in questo fenomeno, cioè capire perché succede.

L’Italia è in prima linea su entrambi i fronti, grazie alle ricerche in atto presso l’IRCCS San Raffaele di Milano. A fine maggio è stato infatti lanciato il primo studio clinico al mondo per testare gli effetti dell’infusione progressivamente crescente di cellule staminali su pazienti affetti ormai da Sclerosi Multipla progressiva. Attualmente lo studio è in fase 1, cioè si sta valutando la sicurezza del metodo, ovvero la presenza di eventuali effetti avversi. La buona notizia è che questi primi mesi di ricerca stanno fornendo risultati positivi: un primo gruppo di 3 pazienti è già stato trapiantato e non mostra a distanza di tre mesi nessun effetto collaterale.

Un’ulteriore buona notizia giunge dai laboratori del San Raffaele dove è stato fatto un altro passo avanti rispetto ai meccanismi che possono spiegare l’effetto terapeutico e che devono ancora essere dettagliatamente individuati: dietro il successo di questi trattamenti a basso dosaggio di cellule staminali neurali ci sarebbe una proteina – TGF-β2 – che viene rilasciata proprio dalle cellule staminali infuse, e che interferisce con l’attività infiammatoria del cervello, riducendola. La modulazione che le cellule staminali riescono a fare attraverso TGF-β2 sulle cellule mieloidi che mantengono lo stato infiammatorio dei linfociti T, i diretti responsabili del danno cerebrale, è fondamentale.
A raccontarlo uno studio effettuato su modelli murini e pubblicato su The Journal of Clinical Investigation e coordinato dal professor Gianvito Martino, capo dell’Unità di Neuroimmunologia, nonché direttore scientifico dell’istituto.

“Si tratta di un pezzo del puzzle importantissimo – spiega Linda Ottoboni, una delle autrici dello studio – perché ci permette di sperare che quello che abbiamo riscontrato in fase pre-clinica appunto sui topi, sia traslabile anche sull’uomo. In questo senso i risultati che stiamo ottenendo parallelamente sui pazienti trapiantati sono ottimistici – continua Ottoboni – perché significano che quella delle infusioni delle cellule staminali neurali può proprio essere la strada giusta.”

Al momento la prima fase dello studio clinico – atta a valutare appunto la sicurezza del metodo, a seconda della dose infusa – è strutturata per coinvolgere al massimo 24 pazienti nel corso di due anni. “Da maggio a oggi ne abbiamo coinvolti tre, ai quali abbiamo infuso una bassa dose di cellule staminali e a oggi tutti i pazienti stanno bene” racconta Ottoboni. “Nei prossimi mesi verranno arruolati altri tre pazienti a cui verrà infusa una dose doppia di cellule, per confrontare i risultati con i primi tre, e si procederà in questo modo per i prossimi due anni, monitorando questi pazienti con risonanze, prelievi di liquido cerebro-spinale, nella speranza appunto di dimostrare che il trapianto può essere fatto in sicurezza. Se così fosse potremo poi proseguire la sperimentazione attuando un secondo studio clinico finalizzato a valutare se il trapianto è efficace e quindi possibilmente confermare gli ottimi risultati che abbiamo riscontrato sui modelli animali.”

@CristinaDaRold

Questo articolo è stato pubblicato qui

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